Participantes del ensayo pionero de edición génica CRISPR experimentan mejoras en la vista

Científico de OHSU: Los resultados muestran que CRISPR puede tratar enfermedades hereditarias de la retina y respaldan nuevas investigaciones

By Franny White May 06, 2024 Portland, Oregon

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Mark Pennesi M.D., Ph.D.

Mark Pennesi, M.D., Ph.D., chief of the ophthalmic genetics division at Casey Eye Institute, OHSU. (OHSU)

Participantes del ensayo pionero de edición génica CRISPR experimentan mejoras en la vista

A principios de 2020, los cirujanos del OHSU Casey Eye Institute realizaron el primer procedimiento CRISPR de edición génica en un cuerpo como parte del ensayo clínico BRILLIANCE de fase 1/2. Ahora, los resultados de un nuevo ensayo muestran que alrededor del 79% de los 14 participantes afectados con una forma rara de ceguera hereditaria tuvieron una mejora medible después de recibir un tratamiento experimental de edición génica basado en CRISPR. (OHSU/Kristyna Wentz-Graff)

Participantes del ensayo pionero de edición génica CRISPR experimentan mejoras en la vista