Gracias a la terapia génica, adolescente puede ver copos de nieve por primera vez

OHSU Casey Eye Institute participa de un ensayo clínico para evaluar un posible tratamiento para la ceguera heredada

By Franny White April 05, 2023 Walla Walla, Washington

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Video Download - Paul Yang, M.D., Ph.D., on Gene Therapy for Inherited Blindness

Eliza Van De Rostyne recorded this video with her phone when her daughter, Aiden Moore-Van De Rostyne, 16, of Walla Walla, Washington, unexpectedly saw snowflakes for the first time in January 2023. Aiden was born legally blind because of a GUYCY2D gene mutation, and received an experimental gene therapy in April 2022 as a clinical trial participant at Oregon Health & Science University in Portland, Oregon. Aiden is one of the first 15 people in the United States to receive Atsena Therapeutics’ ATSN-101 experimental treatment for Leber congenital amaurosis. (Courtesy of Eliza Van De Rostyne)

Paul Yang, M.D., Ph.D. (OHSU)

Aiden Moore-Van De Rostyne

Aiden Moore-Van De Rostyne, de 16 años, de Walla Walla, Washington, viste el uniforme de la banda de música de su escuela secundaria, de la cual es miembro. Nacido legalmente ciego, Aiden es sensible a las luces brillantes y, a menudo, usa anteojos de sol cuando está al aire libre. (Cortesía)

Gracias a la terapia gnica adolescente puede ver copos de nieve por primera vez

Aiden Moore-Van De Rostyne, 16, de Walla Walla, Washington, con su madre, Eliza Van De Rostyne. (Cortesía)

Aiden y hermano

Aiden Moore-Van De Rostyne, de 16 años, de Walla Walla, Washington, juega con su hermano Benson Moore, de 6 años. Aiden nació legalmente ciego debido a una mutación genética y ahora participa en un ensayo clínico de una terapia génica experimental que está diseñada para proporcionar una copia funcional del gen mutado. (Cortesía)